近日，国外医药又迎来新技术领域的产品获批，基于CRISPR基因编辑技术开发的exa-cel（体外基因编辑）疗法投入应用，用于治疗两种血液病，成为全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法，也是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。
而提到基因编辑，就不得不提到细胞基因治疗（CGT），基因编辑技术属于基因治疗的一种，也算得上是细胞治疗的升级。
（其中基因编辑属于基因治疗方向）
细胞基因治疗被认为将引领生物医药产业的第三次变革，成为小分子化药、大分子生物药后的第三大类药物，因为基因编辑可以直接修正基因上的错误，细胞基因治疗被认为有望成为最终治疗手段。
从适应症角度来说，它们已逐渐应用于诸多疾病领域，与GLP-1药物完全有的一比。其最初主要应用于遗传性疾病和罕见病的治疗，现广泛应用于肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病以及心血管疾病等常见、慢性疾病。
因此，细胞基因疗法当前正处于创新生物技术的关键时期，且未来蕴含着巨大的市场潜力。
此次提到的基因编辑技术尚处于概念期，其次，mRNA疫苗、核酸药物和细胞CAR-T疗法已处于导入期（四者均为细胞基因治疗的治疗方法）。
（不同类型药物的发展逻辑）
细胞基因治疗有望进入快速发展阶段，其市场增速或比我们想象中要快。
根据相关机构统计，2023-2030年，全球基因编辑行业市场规模预计年复合增速约为+22.3%，2030年预计达到360.61亿美元；
与此同时，全球整个细胞基因治疗市场规模到2025年就有望达到300亿美元以上（甚至400亿美元以上，不同的机构预测不太一样）。
那么在此基础上，国内医药行业将有哪些机会呢？
1、下游药物方向，选择大平台企业确定性较高
不得不说，不管是国外还是国内，细胞基因治疗方向的研发管线并不算少，也就是说大多数药物尚处于研发阶段，存在一定的风险，所以在此基础上我们要找到确定性相对较高的公司，能够在此领域较为专业且能持续投入的公司，当然，如果它没有盈利的话，我们还得注意这家企业的价格和研发逻辑相对应。
①首先要说的是人福医药（600079），其自主研发的一款基因治疗新药重组质粒肝细胞生长因子注射液（pUDK-HGF），用于治疗严重下肢缺血性疾病，目前处于III期临床试验，且II期临床数据则已体现出积极的安全性和有效性结果，有望在明年上市，成为A股上市公司第一款基因治疗药物。
值得关注的是，人福医药作为一家老牌化学制药企业，截至2023年半年报，其机构持仓数量达到了615家。
②其次是一家国内外少有的同时具备mRNA疫苗和核酸药物研发与生产，并且在核酸药物领域具有领先优势的企业，悦康药业（688658）。
公司拥有国内首个核酸药物国家地方联合工程研究中心，目前核酸药物在研管线较多，有七项，其中进展最快管线CT102已到了临床2期，是我国首个完全自主研发的反义核酸（ASO）药物，用于原发性肝细胞癌的治疗。
③除此之外还有在核酸药物领域布局的企业还有舒泰神（300204），目前也有治疗乙型肝炎病毒感染相关的STSG-0002注射液处于Ib/II期临床试验；
新诺威（300765）借助新合并的母公司石药集团旗下的巨石生物，也在研发mRNA疫苗及核酸药物，据悉，在mRNA疫苗方向，公司进展最快的是mRNA新冠疫苗和狂犬病疫苗，未来重点研发方向包括重大传染病疫苗以及肿瘤疫苗；不知道在石药集团和新诺威的助力下，子公司能否表现出比疫苗公司（康希诺（688185）等）更领先的研发优势。
2、上游生产研发方向，外包企业均有望受益，或更值得关注业务更聚焦的小公司
对于上游外包公司来说，因为国内药物研发进展较慢，所以它们或将最先受益于国外企业的研发，虽然其订单规模有些难以预测，但随着全球细胞基因治疗研发进展的加快，它们也是有潜力的，尤其是和生产相关的企业。
①和元生物（688238）是一家细胞基因治疗的外包企业，深耕基因细胞治疗领域近十年，打造了全面的技术平台和两大核心技术集群。目前来说其在病毒载体生产的关键技术指标上已达到国际先进水平，可实现质粒、腺病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产品的共线生产，也曾在整个医疗研发外包行业率先实现盈利。
②诺泰生物（688076）虽是一家多肽药（GLP-1方向）原料药生产企业，但公司当前已前瞻布局核酸药物领域，其中寡核苷酸单体是小核酸药物重要上游原材料，PMO单体是主流寡核酸单体之一，公司已掌握4个PMO单体合成工艺技术。
③还可以关注基因细胞治疗相关的试剂耗材，如近岸蛋白、诺唯赞、百普塞斯、优宁维等。
最后做个总结。
总的来说，我认为文章中所列出来的无论是药企还是上游研发生产企业，它们在细胞基因治疗这个赛道都是有一定潜力的，而整个市场潜力甚至不亚于GLP-1减肥药，只不过因为行业发展处于较早期，大多药品的研发进展还未到商业化阶段，下游潜力也没有释放出来，所以对于这一类公司主要关注重要研发节点以及整个行业的发展情况，之后飞鲸会持续跟踪。
