据媒体报道，日前法国研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
点评：基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。近年来，以CRISPR基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展，使得基因治疗更加安全，适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000多种疾病。新研究显示出治疗常见性疾病的潜力，一旦大规模临床试验获得成功，其应用领域将大大拓宽。
